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AI藥物研發(fā)正以前所未有的速度推動(dòng)著醫(yī)藥領(lǐng)域的突破，科技的力量讓新藥研發(fā)更加高效精準(zhǔn)，為人類健康事業(yè)注入了強(qiáng)大的動(dòng)力與希望。本文4856字，約6.9分鐘作者 | 融中咨詢來源 | 融中咨詢（ID：gh_fdc07527ac52）
行業(yè)概覽
（1）行業(yè)定義傳統(tǒng)新藥研發(fā)所具有的周期長、成本高、風(fēng)險(xiǎn)高等問題，人工智能技術(shù)的應(yīng)用能夠使之得到有效解決，縮短研發(fā)周期，節(jié)省試錯(cuò)成本，提高研發(fā)成功率和收益率。使用人工智能技術(shù)輔助藥物研發(fā)的服務(wù)被稱為AI+藥物研發(fā)。具體來說，人工智能技術(shù)可以通過藥物靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與驗(yàn)證、AI輔助藥物分子設(shè)計(jì)和優(yōu)化、化合物篩選來助力藥物研發(fā)。圖 1AI技術(shù)通過三方面助力藥物研發(fā)
信息來源：摩熵醫(yī)藥官網(wǎng)（2）行業(yè)分類AI藥物研發(fā)企業(yè)有三種主流的商業(yè)模式，分別是AI SaaS、AI CRO和AI biotech。AI SaaS服務(wù)指為客戶提供AI輔助藥物開發(fā)平臺(tái)；AI CRO指初創(chuàng)公司通過人工智能的輔助，為客戶更好地交付先導(dǎo)化合物或者PCC，再由藥企進(jìn)行后續(xù)的開發(fā)，或者合作推進(jìn)藥物管線；AI biotech則是以推進(jìn)自研管線為主，較少進(jìn)行外部合作的公司。國內(nèi)多數(shù)AI藥物研發(fā)企業(yè)都會(huì)在SaaS服務(wù)商、AI CRO和AI biotech的商業(yè)模式中兼容兩種或者三種。圖 22022年AI制藥企業(yè)商業(yè)模式分類
信息來源：智藥局官網(wǎng)、融中研究整理（1）AI+SaaSAI+SaaS主要提供AI輔助藥物開發(fā)軟件服務(wù)平臺(tái)。但在國內(nèi)SaaS服務(wù)的普遍付費(fèi)意愿不強(qiáng)，難以走出一個(gè)中國薛定諤的情況下，從SaaS走到CRO是一個(gè)較為合理的商業(yè)落地方向。（2）AI+CROAI+CRO是通過技術(shù)服務(wù)外包方式與下游共同推進(jìn)管線并獲得服務(wù)收入（收入組成通常是首付款+里程碑付款+銷售分成），更聚焦于產(chǎn)業(yè)賦能。廣泛合作沉淀多維度數(shù)據(jù)有利于模型迭代優(yōu)化，但算法模型依托大量且高質(zhì)量的藥物研發(fā)完成訓(xùn)練優(yōu)化，需要較大資本投入。AI+CRO的合作方式較為復(fù)雜。許多AI藥物研發(fā)公司和CRO的合作仍然是客戶關(guān)系，而戰(zhàn)略合作的推進(jìn)情況如何還得看雙方的重視程度，以及客戶的需求與認(rèn)可。一家身處頭部CXO公司的人士稱，他們和多家AI制藥公司均有合作，這些合作與其他傳統(tǒng)的藥企或者是創(chuàng)新藥企都沒有本質(zhì)區(qū)別，絕大多數(shù)仍然按照FFS 和FTE 的模式收費(fèi)。也就是說，對(duì)于自身有研發(fā)團(tuán)隊(duì)的AI公司而言，通常選擇將傳統(tǒng)制藥部分的合成和生物測試外包出去，但分子結(jié)構(gòu)和算法方案仍然出自AI公司。有AI+CRO和CRO+AI兩種模式。對(duì)CRO+AI類公司來說，服務(wù)重點(diǎn)仍舊在傳統(tǒng)的合同研發(fā)外包服務(wù)，AI作為一種工具幫助他們提高了工作效率。客戶群的維護(hù)，以及制藥鏈條中各環(huán)節(jié)的跑通等是他們的立足之本。對(duì)AI＋CRO類公司而言，企業(yè)的定位是科技公司，核心在于其算法能力。后期提供的CRO實(shí)驗(yàn)服務(wù)，是為了AI預(yù)測的驗(yàn)證和落地，同時(shí)迭代自身AI模型，提高平臺(tái)的核心能力。AI CRO的典型企業(yè)。康邁迪森成立于2020年9月，是一家專注于計(jì)算化學(xué)驅(qū)動(dòng)新藥研發(fā)的平臺(tái)公司。利用全球領(lǐng)先的基于蛋白三維結(jié)構(gòu)的超大規(guī)模虛擬篩選與人工智能等核心技術(shù)，為全球藥企和科研單位提供小分子創(chuàng)新藥物的早期開發(fā)服務(wù)，快速鑒定先導(dǎo)化合物，滿足小分子創(chuàng)新藥物研發(fā)從0到1的迫切需求。我們的核心技術(shù)團(tuán)隊(duì)來自于美國加州大學(xué)舊金山分校和北京生命科學(xué)研究所，希望通過結(jié)合生物、化學(xué)、藥學(xué)、計(jì)算機(jī)等交叉學(xué)科的前沿技術(shù)推動(dòng)科研成果產(chǎn)業(yè)化，加速原創(chuàng)新藥研發(fā)。（3）AI biotechAI biotech企業(yè)是自研藥物管線同時(shí)以自主/授權(quán)/合作推進(jìn)管線上市，利用AI技術(shù)賦能藥物研發(fā)，寄希望于AI制藥帶來的效率突破。典型企業(yè)。冰洲石生物成立于2015年，目前公司已在美國、上海布局了AI 計(jì)算實(shí)驗(yàn)室、生物實(shí)驗(yàn)室、結(jié)構(gòu)實(shí)驗(yàn)室和化學(xué)實(shí)驗(yàn)室。公司已搭建起全鏈路AI藥物研發(fā)平臺(tái)，打通了小分子藥物臨床前研發(fā)的各個(gè)環(huán)節(jié)，包括虛擬篩選、藥物屬性預(yù)測、化學(xué)逆合成、藥物優(yōu)化、老藥新用等。目前，冰洲石生物已建成一條共計(jì)超過10個(gè)生物新藥的產(chǎn)品管線，涵蓋first-in-class 和best-in-class 藥物靶點(diǎn)。（3）行業(yè)特征（1）AI助力藥物研發(fā)降本增效人工智能技術(shù)的興起，為新藥研發(fā)實(shí)現(xiàn)降本增效帶來了極大的可能。AI技術(shù)可將藥物前期研發(fā)時(shí)間縮短約50%，每年為全球化合物篩選和臨床試驗(yàn)費(fèi)用節(jié)省約550億美元。據(jù)Bekryl公司數(shù)據(jù)，至2028年人工智能有可能為藥物發(fā)現(xiàn)過程節(jié)省超過700億美元。人工智能技術(shù)可顯著縮減研發(fā)成本，降低研發(fā)失敗風(fēng)險(xiǎn)。此外，通過大量數(shù)據(jù)學(xué)習(xí)和模擬，AI技術(shù)可輔助分析臨床前數(shù)據(jù)，以提高候選藥物在臨床試驗(yàn)中的成功率。波士頓咨詢首次對(duì)超過一百家AI制藥企業(yè)的臨床管線進(jìn)行了定量分析，數(shù)據(jù)顯示，AI發(fā)現(xiàn)的藥物分子的整體成功概率從5%～10%增加到約9%～18%，實(shí)現(xiàn)了翻倍的提升，特別是在臨床試驗(yàn)I期的成功率高達(dá)80%～90%。圖 3AI技術(shù)提高藥物研發(fā)效率
信息來源：弗若斯特沙利文、融中研究整理（2）商業(yè)化進(jìn)程長、商業(yè)化難商業(yè)化進(jìn)程長。從藥物研發(fā)到臨床試驗(yàn)到上市再到走通最后的商業(yè)化之路，其實(shí)非常漫長。在這個(gè)過程中，也伴隨著制藥行業(yè)在安全性、合規(guī)性等方面的嚴(yán)格要求。中國AI+藥物研發(fā)行業(yè)起步較歐美等國家略有滯后，雖然并不缺乏新藥管線，但大多數(shù)管線僅處于早期研發(fā)階段，具有臨床管線的AI+藥物研發(fā)企業(yè)數(shù)量較少。由于交叉學(xué)科的特性，早期AI+藥物研發(fā)公司成立后一般需要經(jīng)歷漫長的團(tuán)隊(duì)建設(shè)、平臺(tái)完善和技術(shù)驗(yàn)證的時(shí)期，自主設(shè)計(jì)分子并推進(jìn)到后期臨床的公司鳳毛麟角。除“老藥新用”外，目前國內(nèi)研發(fā)進(jìn)度進(jìn)展臨床試驗(yàn)最快的AI藥物是英矽智能研發(fā)的ISM001-055，該藥物的研發(fā)進(jìn)度同樣位于全球前列。AI+Saas類企業(yè)客戶付費(fèi)意愿低，商業(yè)化困難。在國內(nèi)SaaS服務(wù)的普遍付費(fèi)意愿不強(qiáng)，難以走出一個(gè)中國薛定諤的情況下，從SaaS走到CRO是一個(gè)較為合理的商業(yè)落地方向。（3）技術(shù)驅(qū)動(dòng)在 AI 驅(qū)動(dòng)的藥物開發(fā)領(lǐng)域，AI 1.0 和 AI 2.0 可以分別對(duì)應(yīng)不同的技術(shù)和應(yīng)用：AI 1.0 主要指傳統(tǒng)的 AI 技術(shù)，這些技術(shù)通常側(cè)重于數(shù)據(jù)的分析、分類和預(yù)測，但不具備生成新內(nèi)容的能力。這些技術(shù)包括：1）機(jī)器學(xué)習(xí)（Machine Learning）：使用傳統(tǒng)的監(jiān)督學(xué)習(xí)和無監(jiān)督學(xué)習(xí)算法，如決策樹、隨機(jī)森林、支持向量機(jī)（SVM）、K-means 聚類等。2）數(shù)據(jù)挖掘（Data Mining）：從大量生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)中發(fā)現(xiàn)有價(jià)值的模式和關(guān)聯(lián)。3）定量結(jié)構(gòu)-活性關(guān)系（QSAR）建模：預(yù)測化合物的生物活性。4）分子對(duì)接（Molecular Docking）：模擬藥物分子與靶標(biāo)蛋白質(zhì)的相互作用。5）統(tǒng)計(jì)方法和生物信息學(xué)工具：用于分析基因組和蛋白質(zhì)組數(shù)據(jù)。AI 2.0 代表生成式人工智能技術(shù)，這些技術(shù)不僅能夠分析和預(yù)測，還能夠生成新穎的化合物和藥物設(shè)計(jì)方案。以下是一些在 AI 2.0 時(shí)代用于藥物開發(fā)的技術(shù)：1）生成對(duì)抗網(wǎng)絡(luò)（GANs）：用于生成新型分子結(jié)構(gòu)，可以設(shè)計(jì)具有特定性質(zhì)的新藥物分子。2）變分自編碼器（VAEs）：生成新型化合物，并優(yōu)化其化學(xué)和生物特性。3）深度學(xué)習(xí)（Deep Learning）：特別是用于生成化學(xué)結(jié)構(gòu)和分子圖的圖神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)（GNNs）。4）強(qiáng)化學(xué)習(xí)（Reinforcement Learning）：用于優(yōu)化藥物分子的設(shè)計(jì)過程，找到具有最佳活性和最低毒性的化合物。通過結(jié)合這些 AI 2.0 技術(shù)，藥物開發(fā)過程可以變得更加高效和精準(zhǔn)，大大縮短研發(fā)周期并提高成功率。（4）AI制藥信任問題突出AI制藥信任問題突出。首先是合規(guī)性方面，AI需要輸入很多數(shù)據(jù)，無論是企業(yè)自建AI還是外部的AI，如何合法使用這些數(shù)據(jù)是需要解決的問題，同時(shí)也要避免造成敏感數(shù)據(jù)的泄露；其次，如何確定AI生成內(nèi)容的知識(shí)產(chǎn)權(quán)的歸屬性也是需要解決的一個(gè)問題；再次在倫理方面，由于AI有不可預(yù)測性，很多事情會(huì)在量變到質(zhì)變的時(shí)候涌現(xiàn)，AI會(huì)不會(huì)做一些不好的事情其實(shí)很難判斷。行業(yè)發(fā)展
（1）發(fā)展歷程AI制藥技術(shù)發(fā)展歷程可分為四個(gè)階段：（2）行業(yè)規(guī)模2022年全球AI制藥市場規(guī)模約為10.40億元。至2024年，全球AI制藥市場規(guī)模將達(dá)到18.22億元圖 4 全球AI制藥市場規(guī)模（單位：億元）
信息來源：融中研究整理2022年中國AI制藥市場規(guī)模約2.92億元。至2024年，中國AI制藥市場規(guī)模將達(dá)到5.62億元。圖 5 中國AI制藥市場規(guī)模（單位：億元）
信息來源：融中研究整理（3）產(chǎn)業(yè)鏈分析AI+藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈由上游技術(shù)提供商、中游三類商業(yè)模式的AI初創(chuàng)企業(yè)與互聯(lián)網(wǎng)巨頭、下游需求方傳統(tǒng)藥企和CRO組成。其中，上游技術(shù)提供商可以分為AI技術(shù)提供商和生物技術(shù)提供商。圖 6AI制藥產(chǎn)業(yè)鏈分析
信息來源：海通國際、融中研究整理（4）行業(yè)競爭格局目前AI制藥市場主要參與者有大型藥企、互聯(lián)網(wǎng)頭部企業(yè)以及AI制藥初創(chuàng)企業(yè)。其中，大型藥企以外資企業(yè)為主，進(jìn)入市場主要方式為自建研發(fā)團(tuán)隊(duì)、外部投資并購、與互聯(lián)網(wǎng)企業(yè)或初創(chuàng)企業(yè)合作；互聯(lián)網(wǎng)頭部企業(yè)憑借技術(shù)領(lǐng)域優(yōu)勢，通過投資制藥企業(yè)、研發(fā)建立相關(guān)平臺(tái)、合作開發(fā)項(xiàng)目等途徑進(jìn)入市場；AI制藥初創(chuàng)企業(yè)通過利用自身技術(shù)優(yōu)勢，切入制藥環(huán)節(jié)，與外部機(jī)構(gòu)合作提供AI技術(shù)服務(wù)或轉(zhuǎn)型為創(chuàng)新藥企來進(jìn)入市場。對(duì)于人類而言，生命科學(xué)領(lǐng)域依然充滿了未知，有著極高的不確定性，很多疾病的致病機(jī)理以及藥物的作用機(jī)制都很不明確，這也是導(dǎo)致目前創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)成功率不足10%的關(guān)鍵原因。再豐富的數(shù)據(jù)資源在這種巨大的未知和不確定性下，仍然只是滄海一粟。因此，行業(yè)內(nèi)很難出現(xiàn)能夠絕對(duì)壟斷的龍頭企業(yè)。表 1AI制藥市場主要參與者
信息來源：融中研究整理（5）政策梳理盡管AI+藥物研發(fā)行業(yè)發(fā)展迅速，但相關(guān)的配套政策相對(duì)較少。由于AI技術(shù)的復(fù)雜性和涉及的倫理、法律等問題，政府和監(jiān)管機(jī)構(gòu)需要時(shí)間來理解和評(píng)估其潛在影響，以制定相應(yīng)的政策和法規(guī)。美國、歐洲等國家及地區(qū)，行業(yè)起步較早，經(jīng)過多年的發(fā)展及規(guī)劃初版的監(jiān)管政策于近年才推出。表 2國際AI制藥政策
信息來源：融中研究整理國內(nèi)AI+藥物研發(fā)行業(yè)相關(guān)政策起始于“十四五”時(shí)期，主要以政府宏觀政策為主，相應(yīng)的執(zhí)行發(fā)展政策及監(jiān)管政策，還需要隨著國內(nèi)行業(yè)逐步深入發(fā)展而進(jìn)行細(xì)化、完善。表 3中國AI制藥政策
信息來源：融中研究整理各省都緊跟國家政策的方向，因地制宜出臺(tái)了各地的特色政策。以AI+藥物研發(fā)行業(yè)產(chǎn)業(yè)布局最密集的上海為例：表 4上海AI制藥政策
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信息來源：融中研究整理（6）行業(yè)未來發(fā)展趨勢(1)技術(shù)融合和跨學(xué)科創(chuàng)新AI+藥物研發(fā)將與生物信息學(xué)、基因編輯、計(jì)算化學(xué)等前沿科學(xué)領(lǐng)域深度融合，推動(dòng)個(gè)性化醫(yī)療和精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展。通過整合不同領(lǐng)域的數(shù)據(jù)和知識(shí)，AI+藥物研發(fā)能夠提供更為全面和深入的醫(yī)療解決方案，實(shí)現(xiàn)藥物研發(fā)的個(gè)性化、精準(zhǔn)化。(2)AI賦能臨床試驗(yàn)AI賦能藥物開發(fā)多集中在藥物發(fā)現(xiàn)階段，臨床試驗(yàn)階段應(yīng)用或?yàn)锳I帶來新方向。企業(yè)分析
（1）華為云華為云成立于2005年，隸屬于華為公司，專注于云計(jì)算中公有云領(lǐng)域的技術(shù)研究與生態(tài)拓展，致力于為用戶提供一站式云計(jì)算基礎(chǔ)設(shè)施服務(wù)。華為云立足于互聯(lián)網(wǎng)領(lǐng)域，提供包括云主機(jī)、云托管、云存儲(chǔ)等基礎(chǔ)云服務(wù)、超算、內(nèi)容分發(fā)與加速、視頻托管與發(fā)布、企業(yè)IT、云電腦、云會(huì)議、游戲托管、應(yīng)用托管等服務(wù)和解決方案。為助力藥企推動(dòng)藥物研發(fā)創(chuàng)新，華為云基于堅(jiān)實(shí)的云計(jì)算架構(gòu)與前沿AI算法，打造出盤古藥物分子大模型。沙利文報(bào)告指出，這一創(chuàng)新成果為藥物研發(fā)領(lǐng)域帶來了前所未有的加速效應(yīng)。西交大一附院的劉冰教授團(tuán)隊(duì)，基于華為云一站式AI輔助藥物研發(fā)平臺(tái)和盤古藥物分子大模型，發(fā)現(xiàn)近40年來首個(gè)新靶點(diǎn)與新類別抗生素，藥物設(shè)計(jì)周期從數(shù)年縮短至數(shù)月，研發(fā)成本削減70%。面向中醫(yī)藥領(lǐng)域，天士力也基于盤古大模型打造“數(shù)智本草大模型”，學(xué)習(xí)訓(xùn)練了378萬篇文獻(xiàn)等數(shù)據(jù)，包括1000多本古籍，賦能方劑篩選和優(yōu)化、提升研發(fā)效率。香雪制藥同樣與華為云達(dá)成合作，共同推出智慧中醫(yī)診療大模型。此外，華為云與云南白藥共同打造“雷公大模型”，依托華為云盤古大模型，構(gòu)建了云南白藥行業(yè)級(jí)大模型工程化、模型化以及應(yīng)用化能力�！袄坠竽Ｐ汀备采w知識(shí)科普服務(wù)平臺(tái)、中醫(yī)藥輔助決策、行業(yè)數(shù)字化營銷、中醫(yī)藥研發(fā)四大場景，賦能營銷和業(yè)務(wù)增長。（2）騰訊健康云深iDrug為生物醫(yī)藥企業(yè)提供AI服務(wù)，是結(jié)合騰訊云、AI和量子計(jì)算能力專注于臨床前新藥發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)的人工智能新藥發(fā)現(xiàn)平臺(tái)。iDrug覆蓋大分子藥物和小分子藥物領(lǐng)域，目前已和多家藥企展開合作。通過AI技術(shù)加速新藥研發(fā)進(jìn)程，提升新藥設(shè)計(jì)質(zhì)量。圖 7云深iDrug方案架構(gòu)
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